Lo scorso 7 giugno si è svolto il convegno finale del progetto “Valutazione comparativa di efficacia e sicurezza dei farmaci utilizzati nelle patologie rare neuromuscolari e neurodegenerative” (CAESAR).
Il progetto, realizzato con i fondi del Bando di Farmacovigilanza multiregionale AIFA 2012-2013-2014 è stato proposto dalla Regione Lazio e coordinato dal Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1 del SSR Lazio. Oltre ai colleghi del Centro nazionale per la prevenzione delle malattie e la promozione della salute dell’ISS hanno aderito due regioni: il centro regionale di FV della Toscana con l’università di Firenze, l’Università di Pisa e ARS Toscana, e l‘Umbria con il centro regionale di FV e le colleghe della Neurofisiopatologia dell’AO di Perugia. In occasione del convegno finale sono stati presentati i principali risultati del progetto, che sono poi stati discussi tra diversi stakeholder.
I principali messaggi emersi dalla giornata sono:
- Gli studi epidemiologici offrono informazioni utile per identificare le popolazioni affette da patologie rare, stimare i fabbisogni assistenziali, identificare popolazioni target per nuove terapie, ed informare le politiche sanitarie, per esempio relativamente ai PDTA.
- Lo studio CAESAR ha evidenziato una eterogeneità nei trattamenti farmacologici tra le regioni partecipanti. In particolare, nella regione Lazio il riluzolo viene prescritto meno ai pazienti con SLA rispetto alla Toscana e all’Umbria.
- Per quanto riguarda la Miastenia Gravis, in tutte e tre le regioni si osserva un numero importante di prescrizioni di farmaci controindicati in pazienti con MG e uso di piridostigmina in presenza di specifiche controindicazioni in termini di comorbilità.
- I risultati del progetto CAESAR possono essere utili per migliorare l’appropriatezza prescrittiva attraverso attività di audit clinico.
- La disponibilità dei dati amministrativi sanitari regionali offre delle potenzialità, soprattutto se usati in collegamento tra regioni ed integrati con dati clinici (es. registri di patologia).
- I progetti di FV possono portare alla creazione di reti tematiche multiregionali e multidisciplinari, che offrono una base per rispondere a quesiti scientifici e regolatori.
- Il tema delle malattie neuromuscolari e neurodegenerative rare necessita di ulteriori approfondimenti.
- Serve un coordinamento dell’assistenza tra centri specialistici, ASL e servizi sociosanitari per dare risposte coordinate a pazienti e caregiver.
- Per l’assistenza a pazienti con malattie rare sono funzionali reti di tipo “Hub&Spoke” per agevolare i PDTA e un collegamento tra regioni per offrire uniformità del trattamento a livello nazionale.
- Serve una maggiore conoscenza sulle patologie rare a livello territoriale per garantire appropriatezza delle terapie sostenibilità del sistema sanitario nazionale.
- Il management delle terapie farmacologiche può servire come traino per tutti gli aspetti che riguardano la presa in carico dei pazienti.
Questo il programma della giornata con i link alle presentazioni
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09:00 Saluti ed introduzione della giornata Marina Davoli 09:30 Il progetto CAESAR Ursula Kirchmayer
I SESSIONE: LA SCLEROSI AMIOTROFICA LATERALE MODERATORI: ALFREDO VANNACCI, TERESANNA CANTISANI 10:00 La SLA, una malattia incurabile? Adriano Chiò 10:30 La gestione del paziente Paola Brunori 10:45 Occorrenza della SLA - i risultati dello studio CAESAR Anna Maria Bargagli
11:00 Pausa caffè
11:30 L'uso dei farmaci indicati nella terapia Olga Paoletti 11:45 Aderenza alla terapia con riluzolo Sabrina Giometto 12:00 Uso del riluzolo fuori indicazione terapeutica Giada Crescioli 12:15 Efficacia e sicurezza del riluzolo Silvia Cascini 12:30 Q&A
13:00 Pausa pranzo
II SESSIONE: LA MIASTENIA GRAVIS MODERATORI: ILARIA BACIGALUPO, MARCO TUCCORI 14:00 La patologia e le terapie disponibili Maria Grazia Celani 14:15 Epidemiologia della patologia Francesco Sciancalepore 14:30 L'uso dei farmaci indicati Marco Finocchietti 14:45 L'uso dei farmaci in presenza di controindicazioni Niccolò Lombardi 15:00 Efficacia e sicurezza della piridostigmina Silvia Cascini 15:15 Q&A
III SESSIONE: TAVOLA ROTONDA "I RISULTATI DELLO STUDIO E IL LORO POSSIBILE IMPATTO" MODERATORI: ANTONIO ADDIS, NICOLA VANACORE 15:45 Partecipano: Maurizio Inghilleri, Marina Davoli, Lorella Lombardozzi, Giampaolo Bucaneve, Loriana Tartaglia, Edmondo Lucantonio 17:00 Conclusioni e chiusura del convegno Antonio Addis, Ursula Kirchmayer |