Lo scorso 7 giugno si è svolto il convegno finale del progetto “Valutazione comparativa di efficacia e sicurezza dei farmaci utilizzati nelle patologie rare neuromuscolari e neurodegenerative” (CAESAR).

Il progetto, realizzato con i fondi del Bando di Farmacovigilanza multiregionale AIFA 2012-2013-2014 è stato proposto dalla Regione Lazio e coordinato dal Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1 del SSR Lazio. Oltre ai colleghi del Centro nazionale per la prevenzione delle malattie e la promozione della salute dell’ISS hanno aderito due regioni: il centro regionale di FV della Toscana con l’università di Firenze, l’Università di Pisa e ARS Toscana, e l‘Umbria con il centro regionale di FV e le colleghe della Neurofisiopatologia dell’AO di Perugia. In occasione del convegno finale sono stati presentati i principali risultati del progetto, che sono poi stati discussi tra diversi stakeholder.

I principali messaggi emersi dalla giornata sono:

• Gli studi epidemiologici offrono informazioni utile per identificare le popolazioni affette da patologie rare, stimare i fabbisogni assistenziali, identificare popolazioni target per nuove terapie, ed informare le politiche sanitarie, per esempio relativamente ai PDTA.
• Lo studio CAESAR ha evidenziato una eterogeneità nei trattamenti farmacologici tra le regioni partecipanti. In particolare, nella regione Lazio il riluzolo viene prescritto meno ai pazienti con SLA rispetto alla Toscana e all’Umbria.
• Per quanto riguarda la Miastenia Gravis, in tutte e tre le regioni si osserva un numero importante di prescrizioni di farmaci controindicati in pazienti con MG e uso di piridostigmina in presenza di specifiche controindicazioni in termini di comorbilità.
• I risultati del progetto CAESAR possono essere utili per migliorare l’appropriatezza prescrittiva attraverso attività di audit clinico.
• La disponibilità dei dati amministrativi sanitari regionali offre delle potenzialità, soprattutto se usati in collegamento tra regioni ed integrati con dati clinici (es. registri di patologia).
• I progetti di FV possono portare alla creazione di reti tematiche multiregionali e multidisciplinari, che offrono una base per rispondere a quesiti scientifici e regolatori.
• Il tema delle malattie neuromuscolari e neurodegenerative rare necessita di ulteriori approfondimenti.
• Serve un coordinamento dell’assistenza tra centri specialistici, ASL e servizi sociosanitari per dare risposte coordinate a pazienti e caregiver.
• Per l’assistenza a pazienti con malattie rare sono funzionali reti di tipo “Hub&Spoke” per agevolare i PDTA e un collegamento tra regioni per offrire uniformità del trattamento a livello nazionale.
• Serve una maggiore conoscenza sulle patologie rare a livello territoriale per garantire appropriatezza delle terapie sostenibilità del sistema sanitario nazionale.
• Il management delle terapie farmacologiche può servire come traino per tutti gli aspetti che riguardano la presa in carico dei pazienti.

Questo il programma della giornata con i link alle presentazioni

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09:00  Saluti ed introduzione della giornata
Marina Davoli
09:30  Il progetto CAESAR
Ursula Kirchmayer

I SESSIONE: LA SCLEROSI AMIOTROFICA LATERALE
MODERATORI: ALFREDO VANNACCI, TERESANNA CANTISANI
10:00  La SLA, una malattia incurabile?
Adriano Chiò
10:30  La gestione del paziente
Paola Brunori
10:45  Occorrenza della SLA - i risultati dello studio CAESAR
Anna Maria Bargagli

11:00 Pausa caffè

11:30  L'uso dei farmaci indicati nella terapia
Olga Paoletti
11:45  Aderenza alla terapia con riluzolo
Sabrina Giometto
12:00  Uso del riluzolo fuori indicazione terapeutica
Giada Crescioli
12:15  Efficacia e sicurezza del riluzolo
Silvia Cascini
12:30  Q&A

13:00 Pausa pranzo

II SESSIONE: LA MIASTENIA GRAVIS
MODERATORI: ILARIA BACIGALUPO, MARCO TUCCORI
14:00  La patologia e le terapie disponibili
Maria Grazia Celani
14:15  Epidemiologia della patologia
Francesco Sciancalepore
14:30  L'uso dei farmaci indicati
Marco Finocchietti
14:45  L'uso dei farmaci in presenza di controindicazioni
Niccolò Lombardi
15:00  Efficacia e sicurezza della piridostigmina
Silvia Cascini
15:15  Q&A

III SESSIONE: TAVOLA ROTONDA "I RISULTATI DELLO STUDIO E IL LORO POSSIBILE IMPATTO"
MODERATORI: ANTONIO ADDIS, NICOLA VANACORE
15:45 Partecipano: Maurizio Inghilleri, Marina Davoli, Lorella Lombardozzi, Giampaolo Bucaneve, Loriana Tartaglia, Edmondo Lucantonio
17:00  Conclusioni e chiusura del convegno
Antonio Addis, Ursula Kirchmayer