Nel 2005 l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha lanciato un programma di ricerca indipendente sui farmaci, con l'obiettivo di promuovere la ricerca clinica in aree di interesse commerciale limitato.

Per 3 anni (2005-2007) un'area del programma è stata dedicata agli studi sulle malattie rare. Una delle preoccupazioni legate al programma era rappresentata dal fatto che il finanziamento pubblico della ricerca potesse essere sprecato. Uno studio pubblicato sulla rivista Orphanet Journal of Rare Diseases, con il contributo del Dipartimento di Epidemiologia, ha valutato l’esito del programma su un periodo di follow up di 10 anni, evidenziandone risultati molto positivi.

Il tasso di pubblicazione dei risultati su riviste peer-reviewed arriva all’80%, con un impact factor medio delle pubblicazioni di 10.4 (range 1.4–52.4). Riguardo al disegno degli studi, da notare che nel 63% dei casi sono stati finanziati studi clinici randomizzati e controllati. Infine la valutazione della rilevanza clinica dei risultati ha mostrato che il 30% degli studi aveva dati “conclusivi” e un ulteriore 10% degli studi aveva dati breakthrough tali da poter rappresentare un nuovo standard di terapia.

In conclusione lo studio ha mostrato che il finanziamento indipendente è sicuramente utile per sostenere gli studi volti a rispondere alle domande rilevanti per la pratica clinica, nonostante la mancanza di interesse commerciale.

Vai all'articolo